ЛЕЧЕНИЕ ГЕНАМИ - ФАНТАСТИКА ИЛИ РЕАЛЬНОСТЬ? (ФАВОРОВА О.О. , 1997), БИОЛОГИЯ
В статье описан принципиально новый подход к лечению наследственных, онкологических и инфекционных заболеваний - генная терапия. В клетки больного вводится дополнительный функционирующий ген, который илиисправляет врожденную ошибку обмена веществ, или придает организму новые свойства, благодаря которым происходит выздоровление пациента.
ЛЕЧЕНИЕ ГЕНАМИ - ФАНТАСТИКА
ИЛИ РЕАЛЬНОСТЬ?
О. О. ФАВОРОВА
Российский государственный медицинский университет
ВМЕСТО ВВЕДЕНИЯ
Сегодня каждому старшекласснику известно, что генетическая информация, закодированная в последовательности оснований ДНК, направляет и контролирует синтез РНК и белков. Поэтому генЧм - совокупность молекул ДНК в каждой отдельной клетке - представляет собой "книгу судеб" организма, в которой записано, как это живое существо, будь то человек, животное, растение, микроб или вирус, выглядит, живет и передает свои свойства следующему поколению. У многоклеточных организмов эта геномная книга разбита на главы - хромосомы, а страницам соответствуют отдельные гены - основные единицы наследственности, каждая из которых несет генетическую информацию для определенного белка или РНК. Увы, в эту книгу, как и в набранную типографским закрадываются опечатки: может быть пропущена, вставлена или заменена на другую отдельная буква (нуклеотидный остаток ДНК), а иногда происходит вставка или утрата большого фрагмента текста - нескольких страниц или главы. Такие изменения генетического материала называются мутациями, и если мутации искажают информацию, записанную в генах, или затрагивают регуляторные области, приводя к выключению генов, то они являются причиной генетических заболеваний. Если подобные мутации происходят в клетках зародышевого пути организмов, размножающихся половым путем, то они передаются по наследству и заболевание становится наследственным.
В мире каждый сотый ребенок рождается с серьезным наследственным дефектом, и количество таких дефектов неумолимо растет. Наследственные отклонения, как правило, приводят к физическим или умственным нарушениям и преждевременной смерти. Для большинства из известных в настоящее время более чем 4000 наследственных заболеваний не найдено достаточно эффективных лечения от наследственных заболеваний могло бы стать введение в организм больного неповрежденной копии мутантного участка ДНК. Идея, еще недавно казавшаяся фантастической, становится вполне реальной благодаря достижениям в области генетической инженерии. Эта технология позволяет выделять индивидуальные гены и последовательности ДНК (клонировать ДНК), а затем направленно изменять их в пробирке, создавая рекомбинантную ДНК - новые сочетания последовательностей нуклеотидов. Молекулы рекомбинантной ДНК, содержащие неповрежденную копию мутантного участка ДНК и сконструированные таким образом, чтобы их можно было ввести в клетки нового хозяина, смогут заменить поврежденный ген, направляя синтез недостающего продукта, или же заставят работать имеющийся у хозяина, но выключенный ген. Произойдет изменение генетического материала организма, или его генотипа, и как следствие - исправление врожденной ошибки обмена веществ. Наследственное заболевание будет излечено при генотерапии.
Еще одним важным направлением генотерапии может стать направленное привнесение свойств, ранее не присущих данному типу клеток. Предполагается, что, вводя в организм новые, не свойственные ему гены, можно будет лечить онкологические, инфекционные и аутоиммунные заболевания
В статье описан принципиально новый подход к лечению наследственных, онкологических и инфекционных заболеваний - генная терапия. В клетки больного вводится дополнительный функционирующий ген, который илиисправляет врожденную ошибку обмена веществ, или придает организму новые свойства, благодаря которым происходит выздоровление пациента.
ЛЕЧЕНИЕ ГЕНАМИ - ФАНТАСТИКА
ИЛИ РЕАЛЬНОСТЬ?
О. О. ФАВОРОВА
Российский государственный медицинский университет
ВМЕСТО ВВЕДЕНИЯ
Сегодня каждому старшекласснику известно, что генетическая информация, закодированная в последовательности оснований ДНК, направляет и контролирует синтез РНК и белков. Поэтому генЧм - совокупность молекул ДНК в каждой отдельной клетке - представляет собой "книгу судеб" организма, в которой записано, как это живое существо, будь то человек, животное, растение, микроб или вирус, выглядит, живет и передает свои свойства следующему поколению. У многоклеточных организмов эта геномная книга разбита на главы - хромосомы, а страницам соответствуют отдельные гены - основные единицы наследственности, каждая из которых несет генетическую информацию для определенного белка или РНК. Увы, в эту книгу, как и в набранную типографским закрадываются опечатки: может быть пропущена, вставлена или заменена на другую отдельная буква (нуклеотидный остаток ДНК), а иногда происходит вставка или утрата большого фрагмента текста - нескольких страниц или главы. Такие изменения генетического материала называются мутациями, и если мутации искажают информацию, записанную в генах, или затрагивают регуляторные области, приводя к выключению генов, то они являются причиной генетических заболеваний. Если подобные мутации происходят в клетках зародышевого пути организмов, размножающихся половым путем, то они передаются по наследству и заболевание становится наследственным.
В мире каждый сотый ребенок рождается с серьезным наследственным дефектом, и количество таких дефектов неумолимо растет. Наследственные отклонения, как правило, приводят к физическим или умственным нарушениям и преждевременной смерти. Для большинства из известных в настоящее время более чем 4000 наследственных заболеваний не найдено достаточно эффективных лечения от наследственных заболеваний могло бы стать введение в организм больного неповрежденной копии мутантного участка ДНК. Идея, еще недавно казавшаяся фантастической, становится вполне реальной благодаря достижениям в области генетической инженерии. Эта технология позволяет выделять индивидуальные гены и последовательности ДНК (клонировать ДНК), а затем направленно изменять их в пробирке, создавая рекомбинантную ДНК - новые сочетания последовательностей нуклеотидов. Молекулы рекомбинантной ДНК, содержащие неповрежденную копию мутантного участка ДНК и сконструированные таким образом, чтобы их можно было ввести в клетки нового хозяина, смогут заменить поврежденный ген, направляя синтез недостающего продукта, или же заставят работать имеющийся у хозяина, но выключенный ген. Произойдет изменение генетического материала организма, или его генотипа, и как следствие - исправление врожденной ошибки обмена веществ. Наследственное заболевание будет излечено при генотерапии.
Еще одним важным направлением генотерапии может стать направленное привнесение свойств, ранее не присущих данному типу клеток. Предполагается, что, вводя в организм новые, не свойственные ему гены, можно будет лечить онкологические, инфекционные и аутоиммунные заболевания